Uma terapia genética para combater um problema raro de metabolismo está nas mãos da Comissão da Europeia para ser aprovada. Caso seja dada a luz verde, será o primeiro tratamento que envolve a alteração do ADN de doentes para o combate de uma doença a ser comercializado na Europa.
O que está em causa é o tratamento de um problema hereditário, em que os doentes têm uma deficiência genética numa enzima que digere as gorduras. Isto provoca a acumulação de gorduras no sangue e, por sua vez, pancreatites – inflamações graves no pâncreas que podem obrigar as pessoas a ir ao hospital, e dão fortes dores abdominais.
Até agora, o tratamento desta doença muito rara, que afecta entre uma e duas pessoas por cada milhão, reduzia-se ao controlo da alimentação com uma ingestão de menos de um quinto das gorduras recomendadas diariamente. A nova terapia, chamada Glybera, tem o potencial de tratar por vários anos o problema com apenas um único tratamento. A terapia foi concebida pela UniQure, uma farmacêutica sediada na Universidade de Amsterdão que aposta na produção de tratamentos genéticos.
Sexta-feira passada, o Comité dos Produtos Medicinais para Uso Humano (CPMUH) da Agência Europeia do Medicamento (AEM) recomendou a autorização da Glybera para ser comercializada na União Europeia. Entre a Glybera e os mercados está agora o aval da Comissão Europeia.
A terapia é feita com vírus que introduzem no ADN das células musculares uma cópia boa do gene da enzima lipoproteína lípase. Esta enzima ajuda a digerir os lípidos ou gorduras, os pacientes com este distúrbio têm uma cópia deficiente deste gene que lhes foi transmitido hereditariamente.
O processo de aprovação não foi fácil devido ao número reduzidíssimo de pacientes que existem. A investigação laboratorial foi feita em apenas 27 pessoas e o tratamento chegou a ser rejeitado, o comité optou agora por recomendar a terapia nos casos com maior gravidade.
“A avaliação desta aplicação tem sido um processo muito complexo, mas a indicação mais restrita do uso da Glybera do que o inicialmente previsto, que agora se dirige à população de pacientes que mais precisam do tratamento, deve-se à análise adicional do Comité para Terapias Avançadas [pertencente à AEM] que deu mais robustez aos dados existentes e permitiu à CPMUH concluir que os benefícios da Glybera são maiores do que os seus riscos”, disse Tomas Salmonson, que pertence à presidência do CPMUH.
Esta recomendação do CPMUH foi dada em circunstâncias excepcionais sem que o tratamento tenha tido ensaios clínicos em larga escala, o que é obrigatório para que um novo fármaco seja aprovado para comercialização. A UniQure terá que monitorizar todos os pacientes tratados com a Glybera. Esse registo será depois revisto pela AEM, avança uma notícia de site da revista Nature.
O primeiro país a aprovar uma terapia genética foi a China, em 2004, para o tratamento do cancro. Na Europa e nos Estados Unidos não existem ainda nenhuma terapia genética comercializada.
Fonte: PUBLICO
